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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

新年音乐会：在美妙的旋律中辞旧迎新******

　　在辞旧迎新的日子里，我们可以围炉煮茶享受一份惬意，可以呼朋唤友大快朵颐，可以欣赏烟花绽放之美，还可以走进音乐厅聆听一场新年音乐会，在美妙的旋律中迎接新年的到来。

　　在我国，经过数十年的发展，新年音乐会已从小众高雅艺术逐渐发展成为人民群众广泛参与的公共文化活动。据笔者不完全统计，最近一段时间，就有100多个城市举办了各种类型的新年音乐会。新年音乐会汇集中外音乐精品，以全世界通用的音乐语言为载体，传递欢乐，送上祝福，带来希望，其审美意蕴、艺术价值和仪式感，呼应了席勒所说的“振奋性的美是一种需要”。

　　一种既老又新的年俗

　　新年音乐会这种以管弦交响乐演奏来迎接新年的形式诞生于欧洲，始于维也纳新年音乐会。1847年12月31日，一场音乐会正在维也纳郊外的一个露天舞台举行。音乐会的指挥是老约翰·施特劳斯。这就是维也纳新年音乐会的起源。1939年12月31日，首届维也纳新年音乐会在维也纳金色大厅举办。彼时，整个欧洲都笼罩在战争的烟火中，无论是达官贵人，还是贩夫走卒，内心都充满了压抑和沮丧。歌声传递希望，音乐承载力量。新年音乐会为人们带来精神抚慰，让他们在《蓝色多瑙河》《拉德斯基进行曲》等古典音乐中重拾生活的信心和前行的勇气。二战后，在岁末年初举办新年音乐会成为当地的一个习惯，并逐渐被世界各地借鉴，成为世界各国人民庆祝新年的重要方式。

　　1987年，中央电视台首次转播维也纳新年音乐会，并在转播时对乐曲的内容、时代背景以及奥地利的风土人情进行介绍，在观众中引起强烈反响。自此，新年音乐会这种舶来艺术在中国从无到有，从少到多，时至今日已成为我国很多城市必不可少的新年庆祝活动。

　　创办于1993年的广州新年音乐会和创办于1996年的北京新年音乐会，是我国比较早的新年音乐会品牌，现已分别成为它们所在城市的重要文化名片。除了城市新年音乐会，很多文艺院团、高校近些年也举办了各种类型的新年音乐会。有业内人士统计，当下中国各地的新年音乐会，无论数量还是规模，均达到世界第一。

　　在国外，新年音乐会属于阳春白雪，也是一种社交方式。就像中国人以前过年习惯看戏一样，欣赏古典音乐是西方人年终岁尾社交生活的一部分。在我国，经过30多年的发展，新年音乐会逐渐在大中城市普及，并完成了大众化、本土化改造。在注重仪式感的当今时代，传统年俗活动日渐式微，越来越多的人将集体参与的新年音乐会作为跨年选择。另外，无论是在国内还是在国外，新年音乐会展示的总是人类最文明、最优雅的侧面，轻松、热烈、欢快、喜庆几乎是所有新年音乐会的共同特点，这也满足了人们对新年的期待。所以，新年音乐会已经从单纯的文艺演出发展成一种艺术符号、文化品牌，欣赏新年音乐会也逐渐成为国人的一种新年俗。

　　精彩纷呈的音乐盛宴

　　过去一百多年，新年音乐会一直被看作是古典音乐界的标志性仪式，也是人们了解欣赏古典音乐的重要窗口，还是各大乐团展示自身实力的重要舞台。因此，国内外乐团在新年音乐会上往往都博采全球经典，倾情为观众提供最好的演出。新年音乐会上，施特劳斯、贝多芬、莫扎特、柴可夫斯基、肖斯塔科维奇等音乐大师的作品集中呈现，交响曲、管弦乐、协奏曲等不同类型的音乐作品轮番上演，可以说，新年音乐会就是音乐会版的春晚。

　　作为年度音乐盛宴，虽然各地的新年音乐会在保留曲目选择上不同程度地存在着“施特劳斯现象”——总是会上演一些施特劳斯家族的代表性作品，但新增曲目也日渐多元化。这些曲目不仅体现了大众的审美趣味，也反映了音乐界的最新成就和发展趋向。以今年的维也纳爱乐乐团新年音乐会为例，节目单上不包括返场加演的15首乐曲中，有13首是首次在维也纳爱乐乐团新年音乐会上演奏。这些创新之举，说明新年音乐会正在与时俱进，以满足观众持续变化的审美需求。

　　近年来，新元素、新题材和流行音乐的加入，更是让新年音乐会新意频出。例如，有一年，上海嘉定超燃史诗新年交响音乐会以管弦交响乐演奏了全球大热的流行曲目《Victory》，让贝多芬等古典音乐家们的作品与流行音乐、摇滚音乐同台竞技，在跨年语境下，让观众获得了一种既高雅又华丽的审美体验。影视音乐也逐渐成为新年音乐会上常见的音乐类型。比如，有一年，南京新年音乐会就采用了当时大火的《延禧攻略》的插曲《雪落下的声音》，而上海的一场新年音乐会则奏响了电影《指环王》配乐《Concerning Hobbits》，这些音乐配合舞台大屏幕上的影视作品剪辑画面，让观众产生强烈的代入感，极好地烘托了音乐会现场的氛围。

　　随着传播技术的进步，新年音乐会的形式也在发生变化。最近两年，各种线上新年音乐会、网络新年音乐会、云端新年音乐会纷纷涌现。比如，2023年上海新年音乐会就由现场演出改为线上陪伴，通过经典视频放送的形式，与听众一起叩开新年的大门。虽然新年音乐会的形式在改变，但音符依然承载着新年的期许，乐声依然传递着最美的祝愿。

　　越来越有中国味道

　　新年音乐会作为舶来品，在融入中国社会的过程中，中国味道越来越浓。西方新年音乐会一般选择在一个自然年的最后一天举办，而到了我国，新年音乐会则从元旦持续到春节。

　　更大的变化表现在曲目选择上。几十年前，新年音乐会刚来到我国时，演出曲目几乎都是照搬西方新年音乐会的节目单，清一色的施特劳斯、贝多芬、莫扎特等西方古典音乐家的作品。如今，当欣赏新年音乐会成为国人的新年俗，各地新年音乐会的曲目则日益本土化、地域化，不仅有西方古典音乐，还有大量民族民间音乐。以2023年北京新年音乐会为例，开场曲是波澜壮阔的《红旗颂》，接着，京剧交响曲《多娇的江山》、古筝与乐队《小河淌水随想曲》、二胡与乐队《引子、吟腔与快板》、琵琶与乐队《高原魂》等具有强烈民族特色的作品轮番上演，彰显了“国际水准、中国气派、北京特色、节日气氛”的品牌创意理念。

　　如今，新年音乐会不仅成为中国老百姓的年俗活动，也成为世界了解中国文化的窗口和中外文化交流的桥梁。以1月14日农历小年夜与全球观众见面的“欢乐春节·和合共生”音乐会为例，整场演出划分为天、地、人、和四个部分，既有赓续中华文明、礼赞伟大时代的《颂·黄钟大吕》，也有琵琶演奏家赵聪与虚拟歌手洛天依跨界合作的“元宇宙”风格作品《神鸟》；既有彰显东方美学精神的《茉莉花》，也有钢琴演奏家郎朗以钢琴与古琴、古筝、街舞、电子音乐、太极碰撞交融完成的作品《太极狂想曲》；既有通过交响与芭蕾的音画结合来演绎的《春之声圆舞曲》，也有凝聚中华民族气概的《大地回响》以及体现“和为贵”的《百鸟朝凤》《欢乐组曲》。

　　随着中国国际影响力的不断提升，中国新年音乐会开始走出国门，用音乐向世界讲述中国故事。比如，一场以“唐诗的回响”为主题的中国新年音乐会，近日登上纽约林肯中心，为当地观众带去跨越古今、融汇中西的视听盛宴。在古典与现代艺术的碰撞、东方与西方文明的互动中，散发着浓郁中国文化韵味的新年音乐会唤起了外国观众的情感共鸣。

　　(作者：李月晴，系湖北省中国特色社会主义理论体系研究中心中南民族大学分中心研究人员、中南民族大学音乐舞蹈学院讲师；吴涵，系中南民族大学音乐舞蹈学院副院长、教授)

　　光明日报

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）