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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话丨从古丝绸之路到“一带一路”，东方文化如何走向自信？******
2000多年前，横贯亚欧的丝绸之路是连接东西方商贸人文的纽带，古丝绸之路对东西方文明交流互鉴有着重要启示。
如今，大国博弈、乌克兰危机、中东乱局……亚欧大陆，这片承载着人类重要文明记忆的土地，被视作全球地缘政治和经济竞合的中心。
就此，中新社“东西问·中外对话”邀请中国社科院学部委员、中国边疆研究所所长邢广程，西南大学伊朗研究中心主任冀开运，与伊朗艺术研究院助理教授、东方部主任纳思霖展开对话。
专家们表示，古丝绸之路见证了人类不同发展阶段的文明交流。它启示当今世界：文明需要开放互鉴，而非封闭脱钩；需要平等尊重，而非唯我独尊。当前，美国等国家在亚欧地缘政治上频繁“埋雷”“添堵”，阻碍亚欧互联互通的战略意图明显，其背后则是狭隘的“文明优越论”作祟。
视频：【东西问·中外对话】专家：当中国成为国际秩序的维护者，西方显露出狭隘心理来源：中国新闻网
对话实录摘编如下：
丝路见证不同阶段的文明互鉴
中新社记者：古代丝绸之路是连接亚欧非的文明之路。从古代丝绸之路到如今的“一带一路”，为何亚欧之间的互联互通如此重要？
邢广程：公元前138年，张骞出使西域，司马迁有一个非常经典的概括叫“凿空”——就是丝绸之路从欧洲到亚洲，几乎实现了全线贯通。现在我们提出“一带一路”，就是说明到了21世纪，人类依然需要在欧亚非大陆进一步实现互联互通，这是全球化的需要，也是人类在不同阶段所进行的文明交流互鉴探索。
纳思霖：现在我们把丝绸之路视为文明交往之路，就是鉴于自古以来这条路上基于贸易而展开的丰富人文交流。丝绸之路上的中国和伊朗有悠久的文明交往史，比如，人们常听到一个说法，一个伊朗国王把狮子作为礼物送给中国皇帝。狮子，波斯语叫Sheir，来中国之后称作“狮”。可以说，中国狮舞也是中伊文明友谊之舞。
但是，现在伊朗年轻人对古丝路文化知之甚少，提到中国文化，他们可能只会想到中餐、武术、商业等。因此，我们也需要教导这些对东方文化，对中伊两国的宗教、语言感兴趣的大学新生，要让现在的两国年轻人相互了解。
视频：【东西问·中外对话】伊朗学者：狮舞可称为中国和伊朗的文明友谊之舞来源：中国新闻网
中新社记者：纳思霖长期从事丝路文化研究，最近出版了新书《伊朗细密画中的中国元素》，这些研究对于当下的文明互鉴有何意义？
纳思霖：为了以最佳方式来展示历史上中伊文明之间的艺术交流史，我在中国做了四五年研究。在这本配有插图的书中，我们介绍了在中国元朝时期，伊朗绘画受到的来自中国的影响，并展示了两个文明古国之间历史悠久的友谊。因此，我希望这有助于帮助对东方艺术，尤其是中伊两大文明的艺术感兴趣的人们加深对两大文明间的友谊的理解。
中新社记者：作为古丝绸之路上的两大重要文明，中国和伊朗有2000多年的文明交往史，这种交往有哪些现实启示？
冀开运：中伊两大文明有惊人的相似之处。在古代，两大文明都曾影响周边国家；到了近代，都曾深受列强侮辱压迫；而现当代，两大文明都在谋求民族复兴，探求有民族特色的现代化进程。
这种友好交往启示我们，其一，要对自己的文明有高度自觉自尊；其二，任何文明都有长处，应包容互鉴；其三，每个文明都有长期生存的理由。中伊是2500年来欧亚大陆文明交往的典范，历史让我们懂得，平等开放、互学互惠的前提下，世界文明才会结出更加辉煌灿烂的成果，这就是中伊文明交往对今天全球化、文明互鉴最深刻的启示。
从“仰视”到“平视”，
是东方文化自信回归
中新社记者：我们以往经常说“崇洋”，但现在很多中国年轻人喜欢“国潮”“华流”，从东西文化吸引力的变化，能看出哪些历史逻辑？
邢广程：我年轻的时候，还能听到很多老年人将煤油叫“洋油”，火柴叫“洋火”。“洋”字代表了一种我们说不出的洋气感，其实就是文化吸引力。之前我们是仰视西方，现在不再仰视，而是平视，对西方的认识更客观，将西方文化作为一种和我们平等交流的文明载体来看待，东西文化吸引力不是单向的，而是双向、多向的。
这种心态的变化，最主要的支撑就是中国崛起。我们尝到了改革开放的甜头，尝到了全球化的甜头，尝到了文明互鉴的甜头，开放的大门会越开越大。同时，文化自信的程度越高，我们就越能感到有理由也有义务为人类文明做出更多中国贡献。
视频：【东西问·中外对话】专家：从“崇洋”到“国潮”折射东西文化吸引力变化来源：中国新闻网
中新社记者：伊朗年轻一代有没有对于本民族文化或者东方文化的“自信回归”？
纳思霖：我非常认同邢教授的观点，我们强调保护自己的文化、语言和文明，但这不意味着封闭，我们要与其他文明在互相尊重的前提下密切交往。
近十年，越来越多伊朗年轻人对东方文化感兴趣，大学有中文系，每年都有很多新生选择学中文。从现实看，中文是世界第二大语言，不少学生认为学中文未来可以找份好工作，有不错的收入。从更深层次看，他们是被中华文化吸引，学习汉语时，也会想接触中国的文化和艺术。
“自信回归”是个非常好的提法。其实，我们现在常说的美国文化，历史不是很长，只有几百年，甚至都无法称之为文化。东方有深厚的文明积淀，伊朗和中国作为因丝绸之路结缘的两大文明，如今应该有更好的文明交流示范。
美国为何对“一带一路”如此纠结？
中新社记者：近年来，中国与部分西方国家之间的人文交流受限，如何看待政治操作对文明交往交融的影响？
冀开运：中国经过40多年的改革开放融入全球化以来，西方的自利心态就凸显出来：你不能比我富裕，不能比我平等，全球化的好处只应属于我。因此，当中国成为国际秩序建设者、维护者时，这样的国际秩序他们宁可不要。
另外，欧美一些人对中华文化、东方文化始终有傲慢与偏见。他们固执地认为东方文化就是愚昧、落后、专制，在意识形态偏见下产生了文明上的傲慢，而这种傲慢又进一步加深偏见。
中新社记者：有观点认为，美国在欧亚地缘政治上的频繁动作只有一个目的，即阻碍欧亚大陆经济整合，如何解释？
邢广程：今年，美国在乌克兰危机背后下了很大功夫，客观上对丝绸之路经济带，对欧亚“五通”产生影响，因为已经打起仗来了。同时，他又在海上搞印太经济框架，在21世纪海上丝绸之路上再做堵点。美国不断在陆上和海上给亚欧制造新堵点，这种战略意图非常明显。
“一带一路”没有排斥美国，也希望美国参加，但是“你不当头就不参加，你要参加必须当头，必须听你的话”，这种帝国思维已不适合21世纪的发展。
中新社记者：如何让美国和西方理解超越意识形态的文明交流互鉴？
冀开运：全球化时代，中国离不开世界，世界也离不开中国。回顾古丝绸之路上的文明互鉴，有利于增进东西方在民族心理和文化信仰上的沟通理解。“脱钩”绝不符合世界人民的利益，也不符合中美两国利益。鼓噪“脱钩”言论，说明美国政客的狭隘和短见，事实上，也脱不了钩，不是中国人不想“脱钩”，美国的利益也要求无法“脱钩”。
邢广程：我们提出人类命运共同体理念，因为当今人类面临一大堆共同问题，包括气候、灾害、贫困等等，应对这些威胁只能团结协作、命运与共。上升到文明层面就要强调文明对话，强调文明是平等的，没有优劣之分。西方一定要消除“文明优越”的偏见，如果认定盎格鲁撒克逊民族天生高人一等，这就是对文明认识的扭曲。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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